Biomarker-Journal Offener Zugang

Abstrakt

Biorepositorien und Biomarker-Entwicklung: regulatorische Herausforderungen

Hess RD und Laaff H

Die Entwicklung von Biomarkern ist zu einem unverzichtbaren Instrument in der Entwicklung personalisierter Medikamente geworden. Die Ausgaben des Gesundheitswesens für Biologika-Therapeutika in Verbindung mit individualisierter, personalisierter Medizin treiben den Bedarf an der Entwicklung von Biomarkern voran, also von begleitenden diagnostischen Medizinprodukten (CDx), die es ermöglichen, den richtigen Patienten zur richtigen Zeit mit dem richtigen Medikament oder der richtigen Medikamentenkombination in der richtigen Dosis zu behandeln. Die frühe Entwicklung von Biomarkern kann durch die Nutzung von Biorepositorien oder Biobanken aus menschlichen Proben, die die Zielkrankheit repräsentieren, erleichtert werden. Gesetzlich zugelassene Biorepositorien oder Biobanken können somit ein vielseitiges „Werkzeug“ darstellen, um Leistungsmerkmale und/oder analytische/klinische Gültigkeit des In-vitro -Diagnostikums im spezifischen Kontext der Medikamentenverwendung zu bestimmen, bevor es in die klinische Phase übergeht. Die Zulassung von Biobanken für Forschung und kommerzielle Nutzung ergibt sich aus der Einhaltung der Deklaration von Helsinki und basiert grundsätzlich auf nationalen und internationalen Gesetzen, gesetzlichen Anforderungen und der Einwilligung der Spender, wobei die Einwilligung unter bestimmten Umständen aufgehoben werden kann. Europa steht derzeit eine 5-jährige „Schonfrist“ hinsichtlich der Umstellung der Vorschriften für die Entwicklung von CDx-Biomarkern bevor, obwohl die neue Verordnung über In-vitro -Diagnostika (IVDR) bereits am 26. Mai 2017 in Kraft getreten ist. Die sich ändernden regulatorischen Bedingungen und die Verfügbarkeit verschiedener Biorepositorien in Verbindung mit neuen eindeutigen europäischen Bestimmungen für die Entwicklung von CDx-Biomarkern und Konformitätsbewertungsverfahren für die Zulassung (CE-Kennzeichnung) könnten die Entwicklung von Biomarker-Leistungsmerkmalen und/oder analytischer/klinischer Validität auch ohne zeitgleich beschaffte Proben aus klinischen Studien ermöglichen. Dieser Artikel beleuchtet die regulatorischen Herausforderungen im Hinblick auf die bevorstehenden Änderungen durch die IVDR und veranschaulicht die Fallstricke, die mit dem CDx-Biomarker bei der Verwendung von Biorepositorien verbunden sind.