Pharmakodynamische Biomarker können Informationen über die pharmakologischen Wirkungen eines Arzneimittels auf sein Ziel liefern. Studien zu pharmakodynamischen Biomarkern können Einblicke in den Nachweis des Mechanismus (d. h. Trifft der Wirkstoff sein beabsichtigtes Ziel?) und den Machbarkeitsnachweis (d. h. Führt das Erreichen des Wirkstoffziels zu der gewünschten biologischen Wirkung?) liefern. Studien zu pharmakodynamischen Biomarkern können auch Informationen zur optimalen biologischen Dosierung oder zum optimalen Zeitplan eines gezielten Wirkstoffs liefern.
Mithilfe pharmakodynamischer Biomarker kann der Zusammenhang zwischen Medikamententherapie, Zielwirkung und biologischer Tumorreaktion untersucht werden. Die Kopplung der Entwicklung neuer Medikamente mit gezielten PD-Biomarkermessungen liefert wichtige Daten, um fundierte, frühzeitige Go/No-Go-Entscheidungen zu treffen, rationale Kombinationen gezielter Wirkstoffe auszuwählen und Zeitpläne für Kombinationsmedikamente zu optimieren. Die Verwendung von PD-Endpunkten verbessert auch die Rationalität und Hypothesentestleistung während der gesamten Arzneimittelentwicklung, von der Auswahl der Leitverbindungen in präklinischen Modellen bis hin zu ersten Versuchen am Menschen. Angesichts dieser entscheidenden Rolle bei der Bereitstellung einer gezielten Therapie ist die Einführung validierter und zuverlässiger klinischer Parkinson-Tests in der Arzneimittelentwicklung gerechtfertigt.